孤独症干细胞新药获批临床 全国首例

近日，中国药谷干细胞研发代表企业九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司（以下简称九芝堂美科）迎来重大突破，其自主研发的“人骨髓间充质干细胞注射液”用于“孤独症谱系障碍（ASD）”适应症临床试验获批，成为全国首家获批开展干细胞治疗孤独症谱系障碍（ASD）新药临床试验的企业。

孤独症谱系障碍（Autism Spectrum Disorder，简称ASD），又称自闭症，是一种复杂的神经发育障碍，通常在儿童早期显现，会对孩子的社交互动、沟通能力、兴趣和行为模式产生显著且持久的影响，目前尚无特效治疗方法。

人骨髓间充质干细胞注射液是九芝堂美科自主研发的冷冻保存型干细胞制剂，源自健康年轻成人供者骨髓，全程在模拟人体真实生理环境——低氧条件下培养，临床拟用于治疗孤独症谱系障碍（ASD）。间充质干细胞通过多种机制对孤独症谱系障碍（ASD）患者产生积极影响，这些机制可能共同作用于孤独症患者，有望改善其症状，提高生活质量，但尚需临床试验进一步验证其安全性和有效性。

从2018年成立之初，九芝堂美科就致力于在细胞科技领域的前沿探索。目前，九芝堂美科已在中国药谷建成符合中国、美国GMP标准的大规模干细胞研发生产基地。截至目前，九芝堂美科已在神经系统疾病、呼吸系统疾病等领域成功获批3个干细胞IND（新药临床试验申请）。