脑内精准基因编辑，为自闭症等疾病治疗带来突破

为筑牢临床转化的安全防线，团队通过 GUIDE-seq 技术全基因组排查脱靶位点，结果显示人类细胞中潜在脱靶位点编辑率均低于 1%，小鼠脑中该数值更低；同时对次要突变开展功能验证，确认其不影响 CHD3 蛋白正常功能。更重要的是，团队在非人灵长类（猕猴）模型中开展鞘内注射 AAV9-TeABE 实验，成功检测到明确的碱基编辑活性，验证了该技术的跨物种应用可行性，为后续临床试验积累了充足前期数据。